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1) What are Stem Cells?

2) How is Cord Blood collected? Do you collect and store for adults, too?

3) How do Umbilical Cord Blood* Stem Cells Work?

4) How are Stem Cells used in medicine today?

5) How will Stem Cells be used in the Future?

6) What are the benefits of UCB* transplantation?

7) Who can use UCB* Stem Cells?

8) How are Stem Cells administered when needed?

9) Is Cord Blood collection painful?

10) Which families choose to store their UCB*?

11) What makes UCB* Stem Cells so unique?

12) What is the history of UCB* Stem Cell transplantation?

13) How long can my baby's UCB* Stem Cells be stored?

14) What is Graft Versus Host Disease?

15) Are Stem Cells found only in Umbilical Cord Blood?

16) What are the different types of UCB Stem Cell transplants?

Vous avez des questions ?

1) Qu’est-ce que les cellules souches?

2) Comment est-ce que le sang du cordon ombilical est-il prélevé? Peut-on également le prélever et le conserver pour les adultes?

3) Comment les cellules souches du sang du cordon ombilical fonctionnent ?

4) Comment sont utilisées les cellules souches en médicine de nos jours ?

5) Comment ces cellules souches seront-elles utilisées dans le future ?

6) Quels sont les avantages de la greffe de cellules souches à partir du cordon ombilical ?

7) Qui peut utiliser les cellules souches du sang de cordon ombilical ?

8) Comment sont administrées les cellules souches quand elles sont nécessaires ?

9) Est-ce que le prélèvement sanguin du cordon ombilical est douloureux?

10) Quels sont les familles qui choisissent de conserver le sang de leur cordon ombilical ?

11) Qu’est-ce qui rend le sang des cellules souches du cordon ombilical si unique ?

12) Quelle est l’histoire de la transplantation sanguine des cellules souches du cordon ombilical ?

13) Comment de temps le prélèvement des cellules souches du cordon ombilical de mon bébé peuvent-elles être conservées ?

14) Qu’est-ce que la maladie du greffon contre l’hôte (MGCH) ?

15) Les cellules souches se localisent-elles uniquement dans le sang du cordon ombilical ?

16) Quels sont les différents types de transplantations de cellules souches de cordon ombilical ?

1) QU’EST-CE QU’UNE CELLULE SOUCHE?

Une cellule souche est une cellule maitresse, un bloc de production a l’intérieur du corps capable de s’autorenouveler ou de reproduire d’autres types de cellules: les globules rouges (qui transportent l’oxygène à travers le corps); les globules blancs (qui œuvrent a combattre les infections) et les plaquettes (qui aident a la coagulation sanguine). Les cellules souches reproduisent et réparent nos organes et tissus tout au long de notre vie. Ces cellules maîtresses sont les pierres premières de la création du sang et du système immunitaire.

2) COMMENT LE SANG DU CORDON OMBILICAL EST-IL COLLECTE ?

Immédiatement après l’accouchement, au moment de couper le cordon ombilical, votre équipe d’accouchement (généralement assistée par votre obstétricien ou votre sage-femme) collecte le SCO (sang du cordon ombilical) qui reste dans le placenta et le cordon ombilical en utilisant un kit de collection. Une fois la préparation stérile d’un segment d’environ 5 cm établi, l’aiguille de prélèvement issu du cordon ombilical est insérée dans la veine à cet endroit préparé. Un rendement moyen entre 70 ml et 100 ml (l’équivalent de 5 à 7 cuillères à soupe) est collectée par un flux de gravité, le processus intégral dure approximativement 3 à 5 minutes. Une fois que le sang du cordon ombilical ait été extrait, le sachet est fermé, étiqueté et transmit à CryoGENESIS pour être traité. Il n’y a aucune douleur impliquée dans la procédure de collection du SCO, et le processus n’est pas néfaste à la mère ou au nouveau-né.

Pour les adultes et les enfants plus âgés, ReGENESIS UK collectent les cellules souches riches de la moelle osseuse à partir du bassin ou du sang périphérique. La procédure peut s’effectuer sous anesthésie locale et ne nécessite aucune hospitalisation. Les patients ayant utilisé ce service nous témoignent de manière fiable que ce n’est pas plus dur qu’une visite chez le dentiste ! Veuillez nous contacter pour plus d’informations.

3) COMMENT LES CELLULES SOUCHES DU SCO FONCTIONNENT ?

Elles fonctionnent en fait de la même manière que les cellules de la moelle épinière mais ont plusieurs avantages comme précisé auparavant, mais peuvent aussi être plus plurivalentes et capables de se transformer en une autre cellule. Une fois qu’elles ont été administrées, ces extraordinaires cellules souches migrent dans la moelle épinière et commencent à produire de nouvelles cellules sanguines, ainsi que soutenir le système immunitaire affaibli. Le sang des cellules souches du cordon sont très précieuses surtout quand ces systèmes ont été endommagé par les radiations ou par une chimiothérapie.

4) COMMENT CES CELLULES SOUCHES SONT-ELLES UTILISEES PAR LA MEDECINE DE NOS JOURS?

Les greffes de cellules souches sont plus généralement utilisées dans trois types de traitement :

1) Traitement de cancers du sang tels que le lymphome, la leucémie, le myélome et l’anémie. 2) Traitement de fortes tumeurs cancéreuses, telles que le neuroblastome, les cancers des poumons et des seins. 3) Traitement de maladies génétiques telles que l’anémie a hématies falciformes et la thalassémie Béta.

Tandis que les cellules souches sont utilisées pour le traitement des cancers du sang, les patients sont typiquement traités par chimiothérapie et/ou par radiations pour éradiquer les cellules cancéreuses qui envahissent le corps. Les cellules souches sont ensuite données (ou transplantées) pour régénérer le sang et les systèmes immunitaires des patients. Dans le cas où la moelle épinière a été endommagée par un traitement médical, comme la chimiothérapie ou les radiations, ou bien par la maladie elle-même, une transplantation de cellule souche est nécessaire. Les cellules souches ont déjà été utilisées en traitements thérapeutiques pour 50à 60cas de cancers différents, troubles génétiques et déficiences immunitaires. A ce jour, environ deux tiers des prélèvements de cellules souches du SCO servent au traitement de maladies cancéreuses et le tiers restant pour une variété de troubles génétiques sanguins. Les usages les plus courants restent : la leucémie, l’anémie aplasique, la maladie de Hodgkin, le lymphome non-Hodgkinien, le myélome multiple, le neuroblastome, l’anémie de Fanconi, le Lupus, et l’immunodéficience grave combinée. Bien que le SCO ait commencé à recevoir une plus importante attention de la part des médias depuis peu de temps, son usage par rapport à la greffe de moelle osseuse a fortement augmenté dû aux avantages relatés et aux réussites prouvées.

5) COMMENT LES CELLULES SOUCHES SERONT-ELLES UTILISEES DANS LE FUTUR ?

Les usages de cellules souches dans le cadre de différents traitements thérapeutiques augmentent tous les jours. En plus des 80 à 90 usages actuels de cellules souches déjà relatées, les chercheurs prévoient son usage en traitements contre les diabètes, les maladies du cœur, attaques cardiaques, et dystrophie musculaire. La réparation des lésions de la moelle épinière, la croissance des vaisseaux sanguins, les traitements contre la maladie d’Alzheimer et de Parkinson sont d’autres domaines d’usages anticipés. Des patients de multiples scléroses bénéficient également des nouvelles avancées des traitements nécessitant ces étonnantes cellules cicatrisantes. Alors que les causes de maladies sont de plus en plus découvertes, les chercheurs projettent que les usages de transplantations sanguines de cellules souches de cordon ombilical s’accroîtront indubitablement.

‘’En offrant la grande promesse des cellules souches dans le développement des nouvelles thérapies contre les maladies les plus dévastatrices, quand une source de cellules souches rapidement disponible est identifiée, il n’est pas irréaliste de dire que cette recherche va révolutionner la pratique médicale et va améliorer la qualité et la longévité de la vie’’. Institut national de la Santé, Mai 2000. NOTE : nous ne faisons pas référence aux cellules souches embryonnaires.

6) QUELS SONT LES AVANTAGES DE LA GREFFE DE CELLULES SOUCHES DU SCO?

• Les cellules souches sont facilement extraites après l’accouchement sans aucun risque pour la mère et l’enfant

• Elles peuvent facilement être stockées pour un usage personnel (secteur bancaire privé), ou donné pour être utile à d’autres personnes (secteur bancaire public).

• Plus accessible pour les minorités ethniques pour qui il est souvent plus difficile de trouver des donneurs potentiels de moelle osseuse.

• Possibilité de contamination de maladie infectieuse considérablement réduite.

• Compatibilité moins rigoureuse d’Antigène Leucocyte Humain nécessaire dans le cadre d’une greffe.

• De façon significative, il y a moins de cas de maladie du greffon contre l’hôte, ainsi que moins de risques d’effets secondaires, après la greffe.

• Une garantie biologique pour un engagement économique.

7) QUI PEUT UTILISER LES CELLULES SOUCHES DU SCO ?

Si vous et votre famille souhaitez mettre de côté les cellules du SCO de votre enfant en privé, vous aurez accès aux échantillons des cellules souches (fioles) n’importe quand, si besoin est dans le futur. Actuellement, il n’y a aucun registre centralisé établi pour un service publique de dons de cellules souches de cordon ombilical, ce qui prolonge le temps de recherche nécessaire pour trouver une compatibilité de greffes adéquate. Les banques privées de greffe sanguine de cellules souches reconnaissent ce temps de recherche et assure l’immédiate disponibilité des cellules souches de votre enfant. Tout cela garantie une compatibilité d’antigène leucocyte humain (ALH - tissue) de 100% pour un bébé donneur avec au moins 25% de chance pour une compatibilité avec un frère ou une sœur (les cellules souches de cordon n’ont besoin que d’une compatibilité de 3 ou 4 à 6 ALH). De plus, on peut éventuellement les utiliser pour les parents, grands-parents et autres liens du sang avec une compatibilité suffisante d’ALH. A l’heure actuelle, nous sommes conscients que certaines maladies qui ne peuvent être soignées avec ses propres cellules souches.

8) COMMENT SONT ADMINISTREES LES CELLULES SOUCHES QUAND ELLES DEVIENNENT UTILES ?

La plupart du temps, les cellules souches sont infusées sous forme intraveineuse par une sonde centrale, presque de la même façon que les liquides intraveineux sont administrés. La plupart des bénéficiaires de cellules souches (receveurs de transplantations) ont une ligne centrale, ou sonde centrale, déjà en place pour leur chimiothérapie. L’administration des cellules souches s’effectue donc par cette sonde (processus de transfusion ou transplantation de cellules souches). Les cellules souches peuvent également être délivrées par injection directe dans le site de la « cible », comme on le fait avec un patient qui a subi une attaque cardiaque. Actuellement, le muscle cardiaque est connu pour produire les cellules du muscle en bonne santé après avoir utilisé cette méthode alternative d’administration. Bien que la méthode d’injection directe soit moins souvent utilisée à l’heure actuelle, elle peut gagner de la popularité en termes de progrès de la recherche et de la technologie, puisqu’ un plus petit nombre de cellules souches est requis pour être efficace.

9) LE PRELEVEMENT DU SCO EST-IL DOULEUREUX?

Pas du tout ! Le prélèvement sanguin du cordon ombilical est effectué après l’accouchement, et après que le cordon ait été clampé et coupé. Le prélèvement peut être effectué autant après un accouchement vaginal qu’un accouchement par césarienne et peut être effectué in utero dans le placenta (dans le ventre de la mère attaché à la paroi utérine), ou ex utero (le placenta se trouvant hors du ventre de la mère, et non plus attaché à la paroi utérine). Il n’y a strictement aucune douleur ou risque impliqué durant la collecte pour la mère comme pour l’enfant. Effectivement, le cordon ombilical et le placenta ne subissent aucune sensation ou sensibilité – au même titre que les cheveux ou les ongles.

10) QUELLES SONT LES FAMILLES QUI CHOISISSENT DE CONSERVER LE SANG DE CELLULES SOUCHES DE LEUR ENFANT?

La plupart des familles qui choisissent de conserver le sang des cellules souches de leur enfant n’ont pas forcément d’antécédents familiaux ou de complications médicales les prédisposant à un besoin immédiat. Ces familles préservent le sang du cordon ombilical de leur enfant par simple précaution biologique : une « tranquillité d’esprit ». Un nombre croissant de familles choisissent la cryopréservation du SCO puisqu’elle est fondée sur un corpus de connaissance en croissance et sur des recherches récentes déterminant de multiples domaines de la Médecine qui peuvent avoir recours aux cellules souches. En outre, les minorités familiales et les familles de métissage ethnique conservent leur SCO simplement parce qu’il est plus difficile pour elles de trouver un donneur sanguin potentiel, si nécessaire un jour. Les familles dont les naissances ont été faites in vitro font également ce précieux choix. CryoGENESIS croit que préserver le sang de cordon de votre enfant est une alternative rationnelle. Si votre médecin de couche ne vous mentionne pas l’opportunité de collecter le SCO de votre enfant, s’il vous plait, n’hésitez pas à engager le sujet par vous-même ! En tant que parent, CryoGENESIS apporte son soutien à votre famille, et à votre position de meilleur protecteur quant à la santé de votre enfant.

11) QU’EST-CE QUI REND LE SANG DES CELLULES SOUCHES SI UNIQUE ?

Si elles sont collectées et conservées après la naissance, les cellules souches du SCO sont disponibles dès que cela est nécessaire, alors qu’il faut environ trois à six mois de recherche de compatibilité pour les cellules souches de la moelle osseuse. Cette attente peut être cruciale à la survie d’un receveur. Il n’y a absolument aucune douleur ou aucun risque durant la collecte des cellules souches du cordon ombilical, alors qu’on peut avoir besoin de procéder à une biopsie des os et une anesthésie générale pour le prélèvement des cellules souches de la moelle osseuse. La collecte du SCO est aussi beaucoup moins chère grâce à ces procédures radicalement différentes de passations de marché. Cela exige moins d’hospitalisations fréquentes dues à moins de complications post-transfusionnelles (maladie du greffon contre l’hôte et risque inférieur d’infection, tel que le cytomégalovirus (CMV), l’infection du virus d’Epstein, (IVE), le VIH, l’Hépatite B, et éventuellement le HHV-6), permettant ainsi une qualité de vie supérieure.

Les autres avantages des cellules souches du SCO par rapport à celles de la moelle osseuse et celles du sang périphérique sont : - Un taux supérieur de prise de greffe (acceptation du corps) de la part des enfants. Une plus petite quantité de cellules souches de cordon est nécessaire, plus que d’autres sources de cellules souches, puisqu’elles contiennent un plus grand nombre de cellules progénitrices (CD34+ cellules) et sont aussi 8 à 10 fois plus prolifératives.

- Une plus grande tolérance de compatibilités de tissus (une compatibilité d’ALH exigée quasi-parfaite : elle peut être aussi basse que 3 à 4 défauts tolérés sur 6 de différences d’ALH contre 6 défauts d’ALH sur 6 nécessaires pour une greffe de moelle osseuse).

- Une incidence et une gravité inférieure quant à la maladie aigue et chronique du greffon contre l’hôte.

- Apport d’une compatibilité 100% parfaite de l’enfant donneur; au moins 25% de chance supplémentaire d’être compatible avec un frère ou une sœur, et potentiellement avec parents, grands-parents et autres liens de parenté !

12) QUELLE EST L’HISTOIRE DE LA GREFFE DES CELLULES SOUCHES DU SCO ?

En 1988, la première greffe sanguine a été effectuée a Paris en France sur un garçon de cinq ans atteint du syndrome de Fanconi, appelé aussi anémie de Fanconi, en utilisant les cellules souches du cordon ombilical de sa sœur. A ce jour, il est en pleine santé et reste indemne de toute maladie !

En 1989, la première greffe de cellules souches de SCO a eu lieu à l’université de Cincinnati aux Etats-Unis. En 1991, une greffe a été effectuée sur un enfant ayant une leucémie myélogène chronique. Ces deux greffes furent un grand succès, mettant ainsi la greffe de cordon ombilical sur le devant de la scène dans des contextes où la greffe de moelle osseuse a fréquemment été utilisée auparavant.

En 1992, la première conservation sanguine de cordon ombilical sur un enfant a été effectuée en privé.

La banque de greffe de cordon du centre sanguin de New York a été crée par Dr. Pablo Rubenstein en 1993. Elle est la plus grande banque publique de greffe de cordon ombilical aux Etats-Unis, avec plus de 1000 prestations de prélèvements sanguins de cordon effectuées à ce jour. En 1995, dans le rapport Lancet, Wagner & Co ont étudié la greffe de cordon ombilical avec des receveurs ayant un lien de parenté. Les résultats montrent des taux de survie et de prise de greffe similaires aux greffes de moelle osseuse.

En 1997, dans un rapport du NEJM (New England Journal of Medecine), Gluckman & Co ont publié les résultats généraux des taux de survie des receveurs de greffes de cordon avec lien et sans lien au bout d’un an. Les taux de survie ont été estimés à 63% pour les greffes avec donneurs ayant un lien de parenté et 29% pour les greffes sans lien entre donneur et receveur.

La première greffe antologue de cellules souches de cordon a partir d’une banque privée a été effectuée en 1998 quand une famille au Brésil (dont l’un des garçons avait eu des antécédents de cancer), a décidé de conserver le sang de cordon de leur nouveau né. Le bébé a développé un neuroblastème et a subi une greffe de cellules souches de type antologue (ses propres cellules souches).

En comparaison rétrospective, Roche & Co ont montré d’après les résultats de 2001 qu’il y a moins de cas de MGCH aigues et chroniques après une greffe de cellules souches de cordon ombilical qu’une greffe de moelle osseuse.

La première étude de greffe de SCO chez les adultes a été publiée en 2001, reportant que 90% des prises de greffe ont été de vrais succès. Au 12 octobre 2001 – la première greffe sanguine de cordon ombilical de type autologue à partir d’une banque privée a été effectuée aux Etats-Unis. Aussi en décembre de la même année, plusieurs essais cliniques ont été entrepris afin d’analyser les résultats de multiples cellules disparates dans le sang du cordon chez les adultes.

En 2003, plus de 3,000 greffes de SCO ont été effectuées dans le monde depuis 1988 dont la majorité au cours des deux à trois dernières années.

Sur 2004, la recherche indique que l’usage des cellules souches du cordon dans le cadre des greffes sans lien de parenté chez les adultes est une option viable pour ces patients et que cet usage doit être développé en termes d’études.

13) COMBIEN DE TEMPS LE SANG PRELEVE DU CORDON OMBILICAL DE MON ENFANT PEUT-IL ETRE CONSERVE??

Il est reconnu que les cellules souches peuvent être conservées avec succès pour une très longue période dans un état de cryopréservation, à l’heure actuelle, aucune échéance n’a besoin d’être prescrite au sang du cordon ombilical puisqu’il est conservé continuellement sous azote liquide.

La longueur temporelle ultime de conservation par cryopréservation, produisant sans cesse une cellule souche viable, n’a pas été déterminée. C’est pourquoi la cryopréservation des cellules souches est une nouvelle science ou procédé. Nous savons assurément que les cellules souches peuvent être cryopréservées avec succès pour au moins vingt ans et elles continuent de produire un élément viable et utile à la transplantation, puisque cette science de cryopréservation des cellules souches a vu le jour il y a 20 ans !

14) QU’EST-CE LA MALADIE DU GREFFON CONTRE L’HOTE (MGCH) ?

C’est une des réactions les plus courantes et sévères (quelque fois fatales) après une greffe. La maladie du greffon contre l’hôte (MGCH) peut se produire soit sous forme aigue ou chronique, et apparait quand les globules blancs du donneur attaquent les tissus du receveur parce que les lymphomes du donneur considèrent ces tissus comme étrangers (si la compatibilité d’ALH n’est pas parfaite). La peau, le foie, le système gastro-intestinal sont plus susceptibles d’attaquer les globules blancs du donneur. Les greffes de cellules souches du SCO chez les enfants ont une incidence nettement inférieure concernant la MGCH.

15) LES CELLULES SOUCHES SE LOCALISENT-ELLES UNIQUEMENT DANS LE SANG DU CORDON OMBILICAL ?

Le sang du cordon ombilical est l’une des trois sources de greffes de cellules souches purement hématopoïétiques; les deux autres sources étant la moelle osseuse et le sang périphérique. Les cellules souches du cordon ombilical ont plusieurs avantages majeurs par rapport aux cellules que l’on trouve dans la moelle osseuse et celles du sang périphérique. Le sang du cordon ombilical contient 10 à 20% plus de cellules souches que la moelle osseuse. Les cellules souches du sang du cordon sont 8 à 10 fois plus prolifératives (elles se reproduisent plus rapidement) que celles de la moelle osseuse. Les cellules souches de cordon ombilical ont une plus grande chance d’être compatibles avec d’autres membres de la famille parce qu’elles sont “immunologiquement immatures”, ou naïves, et elles ont un taux de prise de greffe plus élevé. Les cellules souches issues du cordon ombilical sont plus “pures”, puisqu’elles sont immédiatement cryopréservées après la naissance. Par conséquent, elles n’expérimentent pas le ‘vieillissement’ ou les différentes ‘expositions’ aux maladies/virus comme le font davantage les cellules souches matures venant du sang périphérique ou de la moelle osseuse (celles généralement prélevées chez les adultes)

16) QUELS SONT LES DIFFERENTS TYPES DE TRANSPLANTATIONS SANGUINES DE CELLULES SOUCHES ISSUES DU CORDON OMBILICAL ?

On trouve deux types de base de transplantation de cellules souches :

• Autologue — une greffe de type autologue utilise vos propres cellules souches individuelles qui ont été antérieurement collectées et mises de côté. Un exemple de transplantation antologue peut être un enfant qui reçoit ses propres cellules souches du sang de cordon ombilical qui ont été collectées après la naissance et conservées dans une banque privée.

• Allogénique —on parle de greffe de type allogénique quand les cellules souches sont acquises par trois sources différentes : un parent par le sang, un donneur de lien relatif, ou un donneur sans aucun lien.

• Isogénique — une greffe de type isogénique est une forme de greffe allogénique utilisant les cellules souches qui ont été prélevées chez un vrai jumeau.

• La mini-greffe — c’est un type de greffe allogénique, parfois appelé ‘chimérisme mixte’. En effet, ces patients affichent souvent un type d’ALH mixte connu sous le nom de chimérisme. Le but de cette nouvelle thérapie consiste à donner de multiples éléments de compatibilité de cellules souches de cordon ombilical pour obtenir un taux assez élevé de cellules souches afin de garantir une prise de greffe rapide chez un adulte. Le but final est de produire une coexistence harmonieuse entre les systèmes immunitaires du donneur et du receveur. C’est une thérapie relativement nouvelle et utilisée dans le traitement de maladies à hauts risques variées.

 

1) WHAT ARE STEM CELLS?

A stem cell is a master cell, a building block within the body, capable of dividing or reproducing into other types of cells: red blood cells(which carry oxygen throughout the body); white blood cells(which fight infection) and platelets (which aid in blood clotting). Stem cells build and repair organs and tissue throughout our lives. These master cells are the building blocks of the blood and immune system.

2) HOW IS CORD BLOOD COLLECTED ?

Immediately after delivery of your baby, following the cutting of the cord, your delivery team (usually led by your delivering physician or midwife) will collect the UCB that remains in the placenta and umbilical cord using the collection kit. After sterile preparation of a four-inch segment of the umbilical cord the collection needle is inserted into the vein of this prepared area. A general yield between 70 and 100 mls (approximately 5 to 7 tablespoons) is collected by gravity flow, with the entire process taking approximately 3 to 5 minutes. Following the UCB collection, the bag is secured, labelled and transported back to CryoGENESIS for processing. There is no pain involved with the UCB collection procedure, and the process is not harmful to mother or newborn.

For Adults and older children ReGENESIS UK will collect stem cell- rich bone marrow from the pelvis or from your peripheral blood. The procedure can be carried out under local anaesthetic and does not require hospitalisation. We are reliably informed by people who have used this service that it is no worse than a visit to the dentist! Please contact us for more information.

3) HOW DO THE UCB STEM CELLS WORK?

They actually work in the same fashion as bone marrow stem cells, but have many advantages as noted previously, as well as being more versatile and better able to transform into any other cell. Once the stem cells have been administered, these amazing cells migrate into the bone marrow and begin producing new blood cells, as well as supporting the weakened immune system. UCB stem cells are especially valuable when these systems have been damaged by radiation or chemotherapy.

4) HOW ARE THESE STEM CELLS USED IN MEDICINE TODAY?

Stem cell transplants are most commonly used in three different types of treatment:

1) treatment of blood cancers, such as Lymphoma, Leukaemia, Myeloma and Anaemia.

2) treatment of solid tumour cancers, such as Neuroblastoma, Breast and Lung cancers.

3) treatment of genetic disorders. such as Sickle Cell Anaemia and Beta Thalassaemia.

When stem cells are used for the treatment of blood cancers, patients have (typically) been treated with chemotherapy and/or radiation to destroy the cancer cells invading the body. Stem cells are then given (or transplanted) to regenerate the patients' blood and immune systems. Whether the bone marrow has been damaged by medical treatment, such as chemotherapy or radiation, or by the disease itself, a stem cell transplant usually becomes necessary. Stem cells have been used in treatment therapy for 50 to 60 different cancers, genetic disorders and immune deficiencies. To date, approximately two-thirds of the UCB stem cell transplants have been for treatment of malignant conditions and the other one-third for a variety of genetic blood disorders. Some of the most familiar uses being for: Leukaemia, Aplastic Anaemia, Hodgkinson's Disease, Non-Hodgkin’s Lymphoma, Multiple Myeloma, Neuroblastoma, Fanconi’s Anaemia, Lupus, and Severe Combined Immunodeficiency. Although cord blood has only recently begun to receive greater media attention, it's use instead of bone marrow transplants has been increasing steadily due to the documented advantages and demonstrated successes.

5) HOW WILL UCB STEM CELLS BE USED IN THE FUTURE?

The uses for stem cells in different treatment therapies are increasing every day. In addition to the already documented 80 to 90 present uses for stem cells, researchers are anticipating their use in treatments for diabetes, heart disease, stroke, and muscular dystrophy. Repair of spinal cord injuries, blood vessel growth, treatment of Alzheimer’s and Parkinson’s disease are other areas of anticipated use. Multiple Sclerosis patients are also benefitting from new advances in treatments using these amazing healing cells. As the causes of more diseases are discovered it is being projected by researchers that the uses for cord blood stem cell transplantation will undoubtedly increase.

“Given the enormous promise of stem cells to the development of new therapies for the most devastating diseases, when a readily available source of stem cells is identified, it is not too unrealistic to say that this research will revolutionize the practice of medicine and improve the quality and length of life.” National Institutes of Health, May, 2000 NOTE: We are not referring to embryonic stem cells.

6) WHAT ARE THE BENEFITS OF UCB TRANSPLANTATION?

• Easily obtained after delivery without any risks to mother or baby

• Can easily be stored for personal use (private banking), or donated for others to use (public banking)

• More accessible for ethnic minorities for whom bone-marrow donors are frequently difficult to locate

• Possibility of infectious disease contamination is greatly reduced

• Less stringent HLA-matching required for transplantation use

• Significantly fewer instances of Graft versus Host disease, as well as the chances of side effects, after transplantation

• Biological insurance in an inexpensive form.

7) WHO CAN USE THE UCB STEM CELLS?

If your family chooses to privately bank your baby’s UCB, you will have access to your stem cell samples (vials) at any time, should you ever need them. There is currently no established centralised registry for publicly donated UCB units, thereby lengthening the search time necessary to find a suitable transplant match. Private UCB banking recognises this search time and assures immediate availability of your baby’s stem cells. This ensures a 100% HLA (tissue) match for the donor baby with at least a 25% chance for a sibling match.(UCB stem cells need only between a 3 or 4 to 6 HLA match). There is also a potential use for parents, grandparents or other blood relatives with an adequate HLA match. At the present time we are aware that there are certain diseases that cannot be treated with one’s own stem cells.

8) HOW ARE STEM CELLS ADMINISTERED WHEN NEEDED?

Most commonly the stem cells are infused intravenously through a central catheter, much the same way IV fluids are administered. Most stem cell recipients (transplant recipients) will have a central line, or central catheter, already in place from their chemotherapy. Administration of the stem cells through this catheter is the transfusion, or transplantation of stem cells. Stem cells have also been delivered by direct injection into the “target” site, as done with a patient who had experienced a heart attack. The heart muscle was actually noted to generate healthy muscle cells after using this alternative method of administration. Although the direct injection method is much less commonly used at present, it may gain popularity as research and technology advance, as a smaller amount of stem cells are required for effectiveness.

9) IS CORD BLOOD COLLECTION PAINFUL?

Absolutely not! The cord blood collection is done after the baby’s delivery, and after the umbilical cord has been clamped and cut. The collection can be done after a vaginal or a C-Section delivery; and can be done with the placenta in utero (still inside the mother, attached to the uterine wall), or ex utero (placenta outside of the mother, no longer attached to the uterine wall). There is absolutely no pain or risk involved during the collection for the mother or baby. The umbilical cord and placenta actually have no sensation or feeling –

much like hair or fingernails.

10) WHICH FAMILIES CHOOSE TO STORE THEIR BABY'S UCB?

Most families that choose to store their baby’s UCB have no family history or medical condition pre-disposing them to an immediate need. These families are preserving their baby’s cord blood for simple “peace of mind”, a type of biological insurance. A growing number of families are choosing UCB cryopreservation based on the increasing body of knowledge as well as recent research suggesting multiple areas of medicine that may use stem cells. In addition, minority families and families of mixed ethnicity are storing cord blood simply because it is more difficult for them to find a stem cell match, if ever needed. Families with in vitro pregnancies are also making this valuable choice. CryoGENESIS believes that preserving your baby’s cord blood is a rational option. If your delivering physician does not mention the possibility of collecting your baby’s UCB please do not hesitate to initiate the subject yourself! As a parent, CryoGENESIS supports your family, and your position to be your baby’s best advocate.

11) WHAT MAKES UCB STEM CELLS SO UNIQUE ?

If collected and stored after birth, UCB stem cells are available when needed, versus an average 3 to 6 month search for matching bone marrow stem cells. This wait may be critical to a recipient’s survival. There is absolutely no pain or risk to anyone during the collection of UCB stem cells, versus that experienced during bone biopsy and general anesthesia when bone marrow stem cells are collected. UCB collection is also much less expensive because of these drastically different procurement procedures. It requires less frequent hospitalizations due to fewer post transfusion complications (Graft Versus Host Disease and a lower risk of infection, such as CMV, EBV, HIV, Hepatitis B, and possibly HHV-6), thereby providing for a higher quality of life. Other advantages that UCB stem cells have over bone marrow and peripheral stem cells are:

• a higher rate of engraftment (acceptance by the body) in children. A smaller amount of UCB stem cells are needed than other sources of stem cells, as they contain a higher number of progenitor cells (CD34+ cells) and they are more proliferative (8 to 10 times).

• greater tolerance of tissue mismatches; (less than perfect HLA match required; possibly as low as 3 or 4 to 6 HLA mismatch tolerated with UCB stem cells, as opposed to a 6 of 6 HLA match needed for bone marrow transplants).

• a lower incidence and severity of acute and chronic GVHD.

• provision of a 100% perfect match for the donating baby; at least a 25% or greater chance of matching a sibling, and potentially a match for parents, grandparents and other blood relatives!

12) WHAT IS THE HISTORY OF UCB STEM CELL TRANSPLANTATION?

In 1988, the first cord blood transplantation was performed in Paris, France on a five year old boy with Fanconi’s Syndrome, or Fanconi’s Anemia, using his sister’s UCB stem cells. To date he remains disease free and very healthy!

In 1989, the first cord blood stem cell transplant occurred in the United States, at the University of Cincinnati. In 1991 a transplant was performed on a child with chronic myelogenous leukemia. These two transplants were highly successful, thereby “setting the stage” for cord blood transplants in situations where bone marrow transplants had traditionally been used.

In 1992, the first private storage of a baby’s UCB occurred.

In 1993, the UCB Bank at the New York Blood Center was founded by Dr. Pablo Rubenstein. This is the largest public cord blood bank in the United States; with over 1,000 cord blood transplant units used to date.

In 1995, in the Lancet Report, Wagner and his colleagues studied cord blood transplants with “related recipients”. The results showed survival and engraftment rates similar to bone marrow transplants.

In 1997, in a NEJM report, Gluckman and colleagues published results of the overall survival rates at one year, of both related and unrelated cord blood transplant recipients. Survival rates were noted to be 63% for related donors and 29% for unrelated donors.

In 1998, the first ever autologous transplant of privately banked UCB stem cells occurred, when a family in Brazil with a history of cancer in a young son decided to bank their next child’s UCB. The baby developed Neuroblastoma and underwent a successful autologous stem cell transplant (her own stem cells).

In 2000, in a retrospective comparison, Roche and colleagues demonstrate results of lower acute and chronic GVHD in cord blood stem cell transplants as compared to bone marrow transplants.

In 2001, the first study of cord blood transplants in adults was published; reporting that 90% of the transplants engrafted. On 12/10/01 – the first autologous cord blood transplant from a private bank occurred in the US. Also in December of 2001, several clinical trials were underway to study the results of multiple mis-matched cord blood units in adults.

In 2003, over 3,000 cord blood transplants have been completed worldwide since 1988, with the majority of these being done in the last 2 to 3 years.

Into 2004, research indicates that unrelated UCB stem cell use in adult transplantations is a viable option for these patients and should continue to be studied.

13) HOW LONG CAN MY BABY'S UCB STEM CELLS BE STORED?

It is believed that stem cells can be successfully stored for a very long time in a cryopreserved state, at the current time, no expiration date need be assigned to cord blood stored continuously under liquid nitrogen”. Ultimate length of cryopreservation storage time, continuing to yield a viable stem cell has not been determined. This is because stem cell cryopreservation is a newer science or procedure. We know for sure stem cells can be successfully cryopreserved for at least 20 years and continue to yield a viable / useful unit for transplantation; as 20 years ago is when this science of cryopreserving stem cells began!

14) WHAT IS GRAFT VERSUS HOST DISEASE (GVHD)?

This is one of the most common and severe (sometimes fatal) reactions following a transplant. GVHD may occur in either an acute or chronic form, and occurs when the donor’s white blood cells attack the recipient’s tissue because the donor’s lymphocytes recognize the tissues as foreign (if the “HLA” match is not perfect). The skin, liver and gastrointestinal tract are most susceptible to attack from the donor’s white cells. UCB stem cell transplants in children have a noticeably lower incidence of GVHD.

15) ARE STEM CELLS FOUND ONLY IN UCB?

UCB is only one of three sources of hematopoietic stem cells; the other two sources being bone marrow and peripheral blood. The stem cells found in cord blood have several significant advantages over the stem cells found in bone marrow and those that are found in peripheral blood. UCB contains 10 to 20% more stem cells than bone marrow. UCB stem cells are 8 to 10 times more proliferative (they increase more rapidly) than those from bone marrow. UCB stem cells have a greater chance of matching other family members because they are “immunologically immature”, or naïve, and they have a higher rate of engraftment. UCB stem cells are more “pure”, as they are cryopreserved shortly after birth and therefore do not experience “aging” or different viral/disease “exposure” as do more mature stem cells from peripheral blood or bone marrow (those generally collected from adults).

16) WHAT ARE THE DIFFERENT TYPES OF UCB STEM CELL TRANSPLANTS?

There are two basic types of stem cell transplants:

• Autologous — an autologous transplant uses your own individual stem cells that have been previously collected and banked. An example of this would be a child receiving their own UCB stem cells that had been collected after birth and stored with a private bank.

• Allogeneic — allogeneic stem cells for transplantation can be acquired from three different sources: a blood relative, or “related donor”; or an unrelated donor.

o Syngeneic — a syngeneic transplant is a form of allogeneic transplant and uses stem cells that have been collected from an identical twin.

o Mini-transplantation — a type of allogeneic transplantation, it is sometimes called the “mixed chimerism transplant”. These patients often display a “mixed” HLA type; known as chimerism. The goal of this new therapy is to give multiple mismatched units of UCB stem cells to obtain a high enough stem cell count to ensure rapid engraftment in an adult. The end goal is to produce a harmonious coexistence between the donor and the recipient’s immune systems. It is a relatively new transplant therapy and is being used to treat various high risk diseases.

Email: Life Cells International


 
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